临研进展 | 全球首个婴儿型庞贝病基因治疗药物临床试验在北京协和医院正式启动

项目名称：评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究
 

组长单位：中国医学科学院北京协和医院：儿科主任医师邱正庆教授和临床药理中心韩晓红教授作为本项目主要研究者(PI)
 

项目简介：GC301注射液是锦篮基因设计开发的用于治疗庞贝病的AAV基因治疗药物，采用了一次性静脉注射全身广泛表达的策略，以期直接补偿肝脏、心肌、骨骼肌、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。本药物已获得国家药品监督管理局药品审评中心两项临床试验默示许可，并通过中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会批准，在药物临床试验登记与信息公示平台上备案公示，现面向社会招募受试者。
 

评价GC301腺相关病毒注射液治疗婴儿型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床受试者正式启动招募，请扫描下方二维码可获得更多入组相关信息。

 

北京新领先·深蓝海（郑州）
 

深蓝海生物医药是新领先在临床CRO领域的子品牌，成立于2007年，目前已拥有高专业水准的临床服务团队600余人，已为300余家国内外知名企业提供多元化的研发支持临床技术服务，项目全面覆盖生物药、化药、中药、医疗器械、细胞与基因治疗等药物，满足不同研发型企业的临床研究定制需求，为国内外客户打通新药上市前关键瓶颈。通过16年经验积累，深蓝海生物医药已经完成临床研究500余项，每年开展Ⅰ类创新药研究10-20项，率先开展医美、特医食品、细胞与基因治疗药物等领域研究，填补国内外多项空白。 
 

依托于新领先CXO服务体系，创建了“交互式”临床服务模式，在项目立项阶段全面介入，做新药创制的全程合作伙伴，整合医学、药政、药学研发等技术专家进行顶层设计，最大限度降低项目研发风险。同时，成立专项政府引导基金，为创新项目提供不同阶段的投融资，最大程度加速药品上市进程。此外，强大的定量药理学及体内外桥接团队针对特定疾病和特定人群进行数字模型研究，制定科学高质的临床研究方案，提高新药临床开发效率。
 

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