政策解读 | 局部给药局部起效药物临床试验技术指导原则

发布时间：2022-07-23

5月30日，CDE 发布《局部给药局部起效药物临床试验技术指导原则》，该指导原则适用于局部给药局部起效药物的研发和评价，包含创新药、已知活性成分开发成为局部给药局部起效的改良型新药以及化学仿制药。本文针对该指导原则进行整理总结，欢迎交流探讨。

局部给药局部起效药物（locally applied, locally acting products，LALAP）是指应用于局部并在应用部位发挥作用的药物。

药物特点：

特殊剂型

该类型药物通常需要特殊的剂型使其存留于应用局部（如乳膏、凝胶等）。

特定剂型和装置

为使药物能够到达特定部位并留存，在局部发挥治疗作用，该类型药物通常需要相应装置（如粉雾剂、气雾剂等）。

※※※ 吸入器装置：对于治疗哮喘的经口吸入制剂，需要关注给药的吸入器装置，特别是药物流量依赖性、粒度分布等，这将直接影响药物到达的部位，进而影响有效性和/或安全性。

辅料、处方、剂型变化

除主要活性成分外，往往需要较多辅料以形成相应剂型，其处方和剂型的选择和变化可直接影响药物的有效性和/或安全性。

✎ 渗透性：通过改变药物理化性质或通过改变药物中非活性成分使活性物质的渗透程度发生改变就可能影响药物的安全性和/或有效性。

✎ 辅料：药物中新辅料自身的安全性以及辅料与活性成分之间潜在的相互作用对于评估药物的安全性特征具有重要意义。

适用领域

主要用于皮肤、五官、呼吸、消化、外科、妇科等适应症领域，包括：

✎ 皮肤外用制剂（如乳膏、软膏、凝胶等）

✎ 眼用制剂（如滴眼液、眼内注射液、眼用植入剂等）

✎ 滴耳剂

✎ 鼻用制剂（如喷雾剂等）

✎ 呼吸系统用吸入制剂（如粉雾剂、气雾剂等）

✎ 妇科制剂（如阴道栓剂、阴道片剂等）

✎ 经口或直肠给药而在消化道局部发挥作用的制剂等

临床试验设计的总体原则

临床试验设计的特殊考虑：

以下从局部给药局部起效药物进入临床试验的前提、临床药理学研究、探索性临床试验和确证性临床试验、桥接研究和等效性研究等方面进行详细考虑。

进入临床试验的前提:

临床药理学研究:

探索性临床试验和确证性临床试验:

桥接研究

等效性研究

由于局部给药局部起效药物研发情形复杂，应具体情况具体分析，指导原则鼓励申请人针对拟研发的局部给药局部起效药物进行研发和技术评价沟通交流。

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