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简体中文【最新】千亿儿药蓝海市场！聚焦儿药产品研发现状（附新领先医药儿药研发品种清单）
此前《【最新】千亿儿药蓝海市场！聚焦儿药市场现状及相关法规》一文针对儿药市场及当前法规进行汇总，本文则主要针对我国儿药产品研发情况进行汇总，以协助企业更好布局儿童药物蓝海市场。
近年来，在国家出台的系列红利政策下，我国儿童用药形势逐年向好，儿童健康需求不断得到满足。6月1日在京举行的2023年促进儿童用药研发与科学监管座谈会中披露，2023年1~5月，已有34个儿童用药获批上市，数量超过去年同期，涵盖了儿童罕见疾病、儿童多发病常见病、儿童急危重症等领域。
儿药研发难点
儿童用药呈现“四少三高”的局面：品种少、剂型少、规格少、特药少，用药风险高、不良反应高、资源浪费高。造成这个现状的原因一是研发难度大、研发周期长；二是儿童专业研发机构比较少；三是试验受试者难招募、易脱落；四是定价优势不明显，市场推广难度大。目前国家已经推出相应政策和指导原则（如技术端：对儿童专用药，自该适应症首次在中国获批之日起给予6年数据保护期以及12个月市场独占期；审评审批端：儿童药优先审评审批并明确为第一优先级别；市场端：放宽医疗机构儿童药品“一品两规”限制、优先纳入国家医保、国家基本药物目录等），以指导和鼓励企业研发儿童用药，促进或推动儿童药物可及，满足儿童临床用药需求。
国内儿药项目研发进展
关于儿童用药审评审批机制，药审中心、国家局、卫健委等联合出台了多项鼓励企业开发研制实质性政策如儿童用药优先审评审批、临床急需境外新药清单、鼓励研发申报儿童药品清单等，切实提升企业研发在儿童方面的研发热度，同时，对纳入清单中的儿童用药实施优先审评，还专门设立了“儿童用药”特殊标识，审评时限缩短了35%，大大推进了儿童药物的研发进度。
2019年至2022年共有158个儿童用药获批上市，今年以来又有34个儿童用药获批，包括用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）的利司扑兰口服溶液用散、用于4岁及以上黄花蒿/艾蒿花粉过敏引起的变应性鼻炎（或伴有结膜炎）患者的黄花蒿花粉变应原舌下滴剂等一大批临床急需儿童用药上市，儿童适宜剂型少、规格少等问题也进一步得到缓解。
1、优先审评审批儿药品种
2016-2023年（截至2023.06.27）国家局已陆续将1446个品种纳入优先审评程序中，其中儿童药物199件（占比为13.76%），已有80多个企业享受优惠政策。截至目前，通过儿童用药优先审评审批上市的产品共计批准上市的重点领域的儿科药物有氯巴占片、马昔巴特口服液、吡仑帕奈口服混悬液、地高辛注射液、司美替尼胶囊、复方聚乙二醇电解质散（儿童型）、注射用双羟萘酸曲普瑞林、蔗糖氢氧化氧铁咀嚼片、富马酸替诺福韦二吡呋酯颗粒、那昔妥单抗注射液等。上述药物的获批上市，满足患者需求和解决临床可及性，同时为儿科患者提供了适合的剂型选择、便捷的给药方式。（数据来源insight数据库、CDE）
2、境外急需儿药品种
在境外急需用药的三批清单中，其中包含11种儿童药品，适应症主要集中在罕见病领域。在国内开发动态方面，1款处于临床III期阶段、5款药物获批上市，研发率54.45%。
在卫计委、工信部和国家药监局联合委发布的135种鼓励研发申报儿童药品中，包含21种生物药，114种化药。
将鼓励儿童用药清单中化药的国内研发情况进行梳理，其中40个化药已有公开研发动态（35.09%），13个品种已获批件（11.40%）、27个品种处于临床或申报阶段。企业研发热度较高的品种有碳酸氢钠注射液、左乙拉西坦注射液、阿托品滴眼液、呋塞米口服溶液、胍法辛缓释片等。清单中65%以上的化药（约74个品规）暂无企业申报或者公开研发动态，对于拟布局儿童药物市场的企业，还有很多的选择空间。
儿药研发与布局
1、以临床需求为导向，开发申报鼓励研发、临床急需药物
2016-2023年期间卫计委、工信部和食药监局推出4批鼓励研发申报儿童药品清单共计135种，临床急需儿童药物共计11种，清单中的大部分药物已在国外上市，但国内缺少该品种或者儿童适宜剂型和规格，该清单的发布为我国儿科用药发展指明了方向。
该清单中的药品涵盖神经、心血管、抗肿瘤、免疫机能等多个系统。对企业而言将有助于企业合理调整生产布局，避免研发盲目性；对医疗机构而言可以有效打破“境外有药、境内无药”或“无药可用”的困境；对患儿和其监护人而言增加适宜剂型、规格能够使儿童服用药品更加容易，提升不同年龄阶段的依从性或顺应性。
2、规范说明书用药
药品说明书中儿童用药信息缺失或表意不明确是导致儿科不规范处方行为和不合理用药引发儿童用药安全有效性问题的重要原因之一。
为促进企业有序开展起草和完善药品说明书中儿童用药信息的相关工作，2021年9月3日，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《化学药品和治疗用生物制品说明书中儿童用药相关信息撰写的技术指导原则（试行）》，重点突出儿童用药特点，针对不同年龄段儿童患者的适应症、给药剂量方案、配伍习惯、不良反应特征、注意事项、禁忌等进行清晰准确的描述，便于对儿童用药信息的准确理解和掌握，利于儿童安全用药。与此同时，鼓励拓展儿童应用、完善已获批儿童药品的相关安全数据，不断完善儿童用药信息。
颗粒剂、散剂、口服溶液、口服混悬液、口服滴剂、口服乳剂、细粒剂、口崩片、口溶膜剂、干混悬剂、咀嚼片、微片、片剂、分散片、胶囊、注射剂等。在2020年发布的《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则（试行）》中，药审中心列举了不同年龄段儿童对于部分给药途径和剂型的可接受性调研结果。指标1~5对于低龄儿童主要说明给药途径和剂型的适宜性，数值越高，适宜性越高；对于更高年龄的儿童表示对特定剂型的接受程度，数值越高，接受程度越高。
（备注：足月新生儿指0~27天；婴幼儿指28天~23个月；学龄前儿童指2~5岁；学龄儿童指6~11岁，青少年指~16/18岁<取决于地区>）
针对儿童优势剂型，新领先医药在口服溶液剂、颗粒剂、散剂、混悬剂、干糖浆、口溶膜、口崩片、分散片等剂型方面均有布局，涉及精神-神经系统、抗肿瘤-免疫、消化系统、心血管系统、血液系统等多个领域，助力国内儿童企业产品开发及选择，以下为新领先医药部分研发产品清单。
一方面有趣、可爱的产品包装可以吸引孩子产生好奇的感觉，更容易说服孩子服用，增加用药主动性，另一方面，可通过包装设计，申请外观专利，获得知识产权保护，提升整体市场竞争优势。
为鼓励以我国儿科临床需求为导向，根据儿童生长发育特点和儿科临床实践需要，开发儿童用化学药品改良型新药，在已发布的《化学药品改良型新药临床试验技术指导原则》基础上，药审中心起草了《儿童用化学药品改良型新药临床试验技术指导原则》，详细内容见下图。
此外，从发布的四批鼓励研发的仿制药产品清单中可以看出，每一批都有按改良型新药申报企业，从中可以得到启示，对于临床价值明确、疗效显著、安全性高的产品可以通过避免误食和窒息风险、改善依从性和便利性、减少给药创伤、克服吞咽障碍、降低给药次数/频率、改善口感等方面改良开发合适的儿童专用制剂或产品。
儿童是国家的未来、民族的希望，儿童健康是经济社会可持续发展的重要保障。近日，国家医保局部署了2023年国家医保目录调整工作，下发了相关文件。从现有信息来看，政策依旧向儿童药、罕见病用药倾斜。
相关申报指南指出，在目录外药品中，凡在2023年6月30日前经国家药监部门批准上市，纳入鼓励研发儿童药品清单1~3批以及鼓励仿制药品目录1~2批的药品，以及说明书适应证或功能主治中包含有《第一批罕见病目录》所收录罕见病的药品，均可通过各自的申报通道进行申报。与其他目录外药品申报要求不同的是，对上述药品不设置2018年1月1日至2023年6月30日间获批的硬性要求，即2018年前获批的相关药物也可申报参与调整。
我国采取一系列措施鼓励儿童用药研发生产，不断提升药品供应保障水平，医药卫生事业快速发展，儿童健康保障逐步完善，儿童用药水平显著提高，打破了儿童“吃药靠掰，剂量靠猜”的困局，为儿童量身定做，有效推进儿童用药临床研究，提高儿童患者依从性和治愈率。
来源：CDE、NMPA、国家医疗保障局、insight数据库、公开数据信息
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